Witamy,

Jesteśmy nieliczną grupą osób, które same lub ich członkowie rodziny cierpią na rzadką chorobę amyloidoza-TTR. Jest to bardzo rzadka rodzinna (dziedziczna), postępująca, nieodwracalna i śmiertelna choroba neurodegeneracyjna, powodowana defektem genu odpowiedzialnego za kodowanie białka TTR. Długość życia u nieleczonych pacjentów cierpiących na tą chorobę wynosi średnio 10 lat od pojawienia się objawów. Dlatego bardzo ważne jest wczesne prawidłowe rozpoznanie i wybór opcji leczenia. Ze względu na swą rzadkość diagnostyka amyloidozy-ttr to duże wyzwanie dla lekarzy. Jest to podyktowane niską wiedzą o chorobie, brakiem wyspecjalizowanych ośrodków oraz nieustaloną ścieżką leczenia amyloidozy TTR.

W 2017 roku powołaliśmy do życia Stowarzyszenie Pacjentów z Amyloidozą TTR. Celem naszego Stowarzyszenia jest działanie na rzecz poprawy diagnostyki chorób rzadkich i poprawy dostępności do leków sierocych dla osób cierpiących na rzadkie choroby genetyczne. Stowarzyszenie realizuje swoje cele poprzez:

  • kontakt z instytucjami publicznymi w zakresie ustawodawstwa i regulacji prawnych dotyczących leczenia i opieki dla pacjentów z amyloidozą TTR,

  • gromadzenie i rozpowszechnianie danych dotyczących ustawodawstwa i regulacji prawnych dotyczących producentów leków sierocych,

  • popularyzowanie wiedzy z dziedziny chorób rzadkich i leków sierocych wśród społeczeństwa, zwłaszcza na temat specyfiki choroby amyloidowa TTR,

  • organizowanie spotkań, wykładów i prelekcji oraz innych imprez, mających na celu informowanie o sposobach leczenia oraz dostępności leków,

  • rozdawanie ulotek i biuletynów informujących o już wynalezionych lekach, a także badaniach nad nowymi lekami,

  • współpracę z osobami i instytucjami o podobnych celach działania,

  • prowadzenie strony internetowej Stowarzyszenia,

  • wspieranie działań mających na celu inicjowanie i kontynuację badań nad istniejącymi oraz nowymi lekami.

 


________________________________________________________________________________________________________
Podstawą działania Stowarzyszenia są przepisy ustawy z dnia 7 kwietnia 1989r. Prawo o stowarzyszeniach
( Dz. U. z 2001 r. Nr 79, poz. 855, z późn. zm.)

DZIĘKUJEMY ZA ODWIEDZENIE NASZEJ STRONY